После установления диагноза ПНГ возникает вопрос об оптимальных методах лечения.

Здесь вы можете узнать о доступных вариантах лечения и о том,
когда они используются.

Что происходит после установления диагноза

После установления диагноза ваш лечащий врач определяет метод лечения
и препараты, необходимые вам. Первый шаг — оценка степени тяжести ваших симптомов.

Врач может назначить дополнительную поддерживающую (симптоматическую) терапию для профилактики повышенной свертываемости крови, поскольку сохраняющийся внутрисосудистый гемолиз наблюдается даже при отсутствии клинических проявлений заболевания, что повышает риск развития тромбоза^2,3.

Направленное ингибирование системы комплемента с помощью лекарственных препаратов

Ранее почти половина пациентов с ПНГ умирали в течение 10 лет после постановки диагноза несмотря на поддерживающую терапию⁶.

Ингибитор комплемента замедляет каскад комплемента на определенных участках. Применение ингибиторов C5, воздействующих на терминальный комплекс комплемента, может предотвратить внутрисосудистый гемолиз у многих пациентов^4,7. Также были изучены и зарегистрированы ингибиторы комплемента, воздействующие на проксимальный комплекс комплемента^4,8.

Ингибиторы С5

Применение ингибиторов C5 помогает предотвратить гемолиз, вызванный активацией терминального комплекса комплемента⁸.

Хотя ингибиторы C5 помогают контролировать гемолиз у некоторых пациентов с ПНГ, они не обеспечивают полный контроль внутрисосудистого гемолиза (разрушения эритроцитов в кровеносных сосудах), что в некоторых случаях приводит к прорывному внутрисосудистому гемолизу.

У некоторых пациентов с ПНГ, получающих ингибиторы С5, также наблюдается внесосудистый гемолиз. Это означает, что у некоторых пациентов сохраняется абсолютная зависимость от трансфузий, несмотря на терапию ингибитором C5^12,13.

Новые методы лечения

В последнее время изучаются новые мишени в терапии ПНГ: факторы B,D и компонент С3. Воздействие на эти молекулы в системе комплемента может способствовать контролю как ВСГ, так и ВнСГ.

Проверьте статус вакцинации
перед началом лечения ингибиторами комплемента

Лечение ПНГ с применением ингибиторов комплемента связано с повышенным риском инфекции, вызванной инкапсулированными бактериями, такими как менингококк, пневмококк и гемофильная палочка⁷. Поэтому важно проконсультироваться с вашими лечащими врачами в отношении вакцинации, чтобы убедиться, что вы получили все необходимые прививки до начала лечения ингибиторами комплемента или что вам были назначены соответствующие антибиотики.

Поддерживающая
терапия при ПНГ

При классической ПНГ с типичными проявлениями гемолиза существует ряд методов поддерживающей терапии, направленных на устранение дефицита эритроцитов и снижение выраженности возможных симптомов гемолитической анемии¹⁰. При ПНГ, непосредственно связанной с недостаточностью костного мозга, также можно рассмотреть возможность применения препаратов, снижающих активность иммунной системы (иммунодепрессантов)¹¹.

Независимо от формы ПНГ, лечение инфекций имеет важное значение для предотвращения гемолитического криза и других осложнений, таких как заражение крови (сепсис)^2,4,12.

Фолиевая кислота, витамин B12, железо

Организм пациента с ПНГ (а именно, костный мозг) пытается компенсировать чрезмерную потерю эритроцитов за счет усиления образования новых эритроцитов¹⁰. Помимо прочего, для этого необходимы фолиевая кислота, витамин B12 и железо^10,13. Если у вас наблюдается дефицит одного из этих важных элементов, вам могут назначить соответствующие пищевые добавки^10,13.

Переливания крови

При выраженном дефиците эритроцитов, сопровождающимся такими признаками анемии, как утомляемость, слабость и одышка, может помочь переливание крови¹⁰. Однако поскольку оно не способно полностью устранить причину потери эритроцитов, могут потребоваться регулярные переливания крови. Длительные переливания эритроцитарной массы могут привести к перегрузке железом, которая при необходимости корректируется с помощью хелаторов железа (препаратов, которые связывают излишки железа и выводят их из организма)¹⁴.

Антикоагулянты

Поскольку тромбоз в анамнезе — это существенный фактор риска развития тромбоза в будущем, всем пациентам с ПНГ с ранее перенесенным тромбозом рекомендована профилактическая антикоагулянтная терапия^5,15. Даже у пациентов с ПНГ без типичных симптомов и тромбоза в анамнезе рекомендуется проводить антикоагулянтную терапию, поскольку даже относительно небольшое количество измененных ПНГ-клеток повышает риск развития тромбоза^5,15.